Орфанное радио

Рынок редких заболеваний долгое время оставался нишей для мировых гигантов, но ситуация меняется. Российские компании запускают разработку и производство орфанных препаратов. Что заставляет их пересматривать свои стратегии читайте тут.

В лечении онкологии происходит настоящая революция: таргетные препараты, иммунопрепараты и генетические технологии позволяют брать под контроль болезни, которые считались приговором. Но у прогресса есть обратная сторона — колоссальная стоимость препаратов. Как предоставить инновационную терапию в условиях ограниченного финансирования читайте тут.

Весной Teva вывела на российский рынок дженерик апиксабана, патентная защита которого действует до февраля 2027 года. Компания попыталась оспорить патентные права BMS, но получила отказ Роспатента и подала иск в Суд по интеллектуальным правам. Тем временем свой дженерик также вывел «Гротекс», а «Эгис-рус» и еще несколько компаний готовят запуск по истечении срока действия патента. 📢 GxP News пригласили участников спора, независимого юриста и представителей фармкомпаний с опытом патентных разбирательств, чтобы обсудить, как усовершенствовать практику разрешения подобных конфликтов. В дискуссии участвуют: ➡️ Андрей Колесников (Teva) ➡️ Людмила Атнагулова («Эгис-рус») ➡️ Елена Бахарева («Юридический штаб») ➡️ Владислав Голубев («Акрихин») ➡️ Мария Порохня («Промомед») 🔴Мы в МАХ

Должны знать такое Компания Fresenius отозвала из продажи в США свой биоаналог инъекционного препарата Tyenne (тоцилизумаб-aazg) во флаконах по 20 мл после того, как в ходе расследования было обнаружено наличие в продукте частиц стекла. Бррррр

Оказывается, у «Медси» есть аптека 👀 Обзор на ассортимент нужен?

Комиссия Минздрава рекомендовала включить препарат веренафусп альфа («Клотилия» от «Генериума»), показанный пациентам с синдромом Хантера, в два перечня: ЖНВЛП и «14 ВЗН». Это первый оригинальный инновационный отечественный препарат для лечения данного редкого генетического заболевания. Подробнее об итогах заседания читайте тут.

Болезни, которые веками считались приговором, сегодня лечатся одним уколом. Первые пациенты избавляются от тяжелых врожденных заболеваний благодаря технологии CRISPR. Правда, пока ценой в миллионы долларов. Как развиваются технологии генетического редактирования в мире и в России — в материале GxP News.

[Лекобеспечение] Комиссия Минздрава рекомендовала включить в перечень ЖНВЛП трастузумаб дерукстекан для терапии рака молочной железы. 🔴Мы в МАХ

[Лекобеспечение] Комиссия Минздрава рекомендовала включить в ЖНВЛП онкогематологический препарат — альтернативу CAR-T-терапии. 🔗 Подробности 〰️ на сайте GxP News. 🔴Мы в МАХ

Спектакль «МОЙ ОБЫЧНЫЙ | РЕДКИЙ ДЕНЬ» • 1 августа в 18:00 • Московский драматический театр имени А.С. Пушкина Приглашаем на премьеру уникального спектакля, главные роли в котором исполняют дети с редкими генетическими заболеваниями. Показ пройдет в рамках съемок документального фильма «РЕДКИЕ», премьера которого запланирована на осень. Это трогательная история о взрослом, который однажды попадает в удивительный бумажный мир детей и заново учится играть, мечтать и видеть необычное в привычном. Здесь каждый может начать всё с чистого листа, найти свое редкое место и поверить, что невозможное становится возможным. Для записи на просмотр: @Redkibilet 💌

Вопрос преемственности в лекарственном обеспечении возник с появлением государственного фонда «Круг добра», который закупает дорогостоящие препараты для своих подопечных только до достижения ими 19 лет, а затем они переходят под опеку регионов. Региональных бюджетов, как правило, не хватает на закупку лекарств. Подробнее о том, как устроено лекобеспечение пациентов с редкими заболеваниями и как добиться своевременного получения препаратов читайте тут.

Открыта регистрация на 11-ю Конференцию для врачей и родителей по нейробластоме 3–4 октября в Москве пройдет 11-я ежегодная конференция фонда «Энби», посвященная нейробластоме. За десять лет она объединила более 1000 семей из разных регионов России и десятки ведущих детских онкологов, став крупнейшей в стране ежегодной площадкой, посвященной этому диагнозу. 3 октября в Центре им. Дмитрия Рогачева с докладами выступят ведущие российские специалисты. Во второй день родители смогут получить индивидуальные консультации профильных врачей, принять участие в психологическом тренинге, а для детей будет организована отдельная программа. Для семей из регионов предусмотрены тревел-гранты, а для тех, кто не сможет приехать, будет доступна онлайн-трансляция. Полная программа и состав спикеров будут опубликованы в сентябре. 📍 Участие бесплатное (очно и онлайн) Регистрация открыта до 22 сентября: https://forms.yandex.ru/cloud/6a464f77068ff0349ff2ae7c/

Пациенты с диагнозом «полипозный риносинусит» (ПРС) стали участниками исследования ассоциации пациентов «Путь к здоровью» о доступности терапии. Всего в нем приняли участие 208 человек от 18 до 55 лет и старше из более чем 50 российских регионов. Выяснилось, что информированность о современных методах терапии у больных крайне низкая, а потому их расходы на препараты увеличиваются из-за возможных рецидивов. Подробнее читайте тут.

В планы государства входит организация производства стратегически значимых препаратов по полному циклу и доведение доли отечественных лекарств в перечне ЖНВЛП до 90% к 2030 году. Однако при выводе инновационных препаратов на рынок фармкомпании сталкиваются с серьезными преградами: от сложной и долгой процедуры регистрации до длительных процессов ценообразования и включения в списки ЖНВЛП. Какие пути решения проблем видят эксперты можно прочитать тут.

Вступление в силу основных норм о новых правилах закупки СЗЛС по полному циклу предлагают перенести на декабрь. На тот же срок может быть сдвинут запуск балльной системы подтверждения уровня локализации. 📢 Редакция GxP News спросила представителей фармотрасли о причинах переноса и возможных доработках документа. В дискуссии участвуют: ➡️ Филипп Романов (ассоциация «Лекмедобращение») ➡️ Раджеш Шарма («Эдвансд») ➡️ Виктор Дмитриев (Ассоциация российских фармацевтических производителей) ➡️ Людмила Щербакова («Велфарм Групп») 🔴Мы в МАХ

FDA расширило показания к применению препарата Casgevy (эксагамглоген аутотемцел), разработанного Vertex Pharmaceuticals, для пациентов с серповидноклеточной анемией. Теперь его можно назначать детям от двух лет. Это первое подобное одобрение для данной возрастной группы. Ранее препарат был разрешен для пациентов от 12 лет и старше.

В России все больше средств направляется на инновационные лекарства для пациентов с орфанными заболеваниями. ❓ При этом редко задается вопрос: умеют ли врачи выявлять редкие болезни? Ответ дал недавний опрос среди медиков: около 70% оценили свои знания в этой области как неудовлетворительные. Данные опроса — в материале на сайте GxP News. 🔴Мы в МАХ

Обеспечение лекарственной терапией всех россиян с ожирением, кому она показана по клиническим рекомендациям, может обойтись примерно в 3,1 трлн руб. в год, подсчитали в Центре экспертизы и контроля качества медпомощи (ЦЭККМП) Минздрава. Таких пациентов примерно 21,6 млн человек.

🧬 Случилось то, чего CAR-T ждали больше 10 лет Вы можете пропустить этот пост. И зря… Китайская компания CARsgen получила первое в мире одобрение CAR-T терапии для лечения солидной опухоли - рака желудка ⚡️ Для специалистов это действительно большое событие. CAR-T уже давно умеет показывать впечатляющие результаты при лейкозах и лимфомах. В некоторых случаях собственные иммунные клетки пациента буквально перепрограммируют для уничтожения рака Проблема была в другом. Почти все успехи CAR-T ограничивались опухолями крови (пишу упрощенно, не придирайтесь) 🤝 С солидными опухолями технология годами не справлялась. Опухоль умеет прятаться от иммунной системы и создавать вокруг себя защитную среду, через которую Т-клеткам сложно пробиться. Из-за этого многие начали сомневаться, что CAR-T вообще сможет работать при раке желудка, легкого или других солидных опухолях 💡✅ И вот первое такое одобрение получила не американская и не европейская компания. А китайская! ⚡️ Ура, новость вау ❤️ Ну, неизвестно когда дойдет до широкой массы 🤔 Посмотрим как дальше себя проявит

📄 Впервые в России описан уникальный клинический случай ультраредкого заболевания Российские генетики и хирурги Медико-генетического научного центра им. академика Н.П. Бочкова (МГНЦ) совместно с коллегами из НМИЦ хирургии им. академика Б.В. Петровского выявили и описали клинический случай инфантильного цирроза печени, вызванного мутациями в гене FOCAD. 🩺 О чем речь? Это крайне редкое мультисистемное заболевание, которое приводит к прогрессирующей дисфункции печени у детей. Публикация российских ученых стала всего третьей в мире, а сам клинический случай — шестнадцатым в международной практике. 🔬 Как проходила диагностика? В МГНЦ обратилась семья трехлетнего ребенка с микроцефалией, нейтропенией и отставанием в развитии. Специалисты назначили полногеномное секвенирование и обнаружили новый, ранее нигде не описанный вариант гена FOCAD. Чтобы доказать его патогенность, ученые провели серию сложных экспериментов, включая исследование РНК из клеток кожи пациента. 💊 Результат лечения Благодаря своевременной молекулярной диагностике ребенку была проведена трансплантация печени. Спустя два года врачи отмечают нормализацию функции печени, а показатели развития пациента соответствуют возрастным нормам. 👻 МАХ | 💙 ВК | 📝 ДЗЕН