바이오스펙테이터

오스코텍, 상반기 매출 563억..전년比 371% 증가 영업익 286억 "흑자전환"..'세비도플레닙' 아지오스 L/O 따른 계약금 등 반영 https://m.biospectator.com/view/news_view.php?varAtcId=29562

뉴로크린 바이오사이언스(Neurocrine Biosciences)의 희귀비만 치료제인 칼륨채널 활성제 ‘바이캣XR(Vykat XR, diazoxide choline)’을 처방받은 환자들로부터 사망사례 7건과 100건 이상의 심각한 부작용 사례가 보고됐습니다. 바이캣XR은 희귀 유전성 대사질환인 프레더-윌리증후군(Prader-Willi syndrome, PWS) 환자의 과식증(hyperphagia) 적응증에서 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인받아 시판중인 유일한 PWS 치료제인데요. 뉴로크린은 지난 4월 솔레노 테라퓨틱스(Soleno Therapeutics)를 29억달러에 인수하며 바이캣XR을 확보한 바 있습니다. 인수 전부터 바이캣XR에 대한 부작용 우려는 있어왔는데, 지난해 3분기 솔레노 실적발표에 따르면 안전성 이유 등으로 인해 바이캣XR의 처방을 받는 신규환자 수가 감소했으며 치료중단 건수가 증가했었습니다. 게다가 지난해 연말 부작용으로 인한 바이캣XR 투약중단율이 12%에 달했고, 뉴로크린의 올해 2분기 실적발표에 따르면 전반적인 투약중단율이 25~30%로 더 높아질 것으로 예상됐는데요. 이번 바이캣XR의 사망사례 등 안전성에 대한 우려는 스테이시 워드(Stacy Ward) PWS 환자단체 대표가 홈페이지에 게재한 기고문 및 PWS 관련단체 공동성명문을 통해 알려졌습니다. https://www.biospectator.com/news/view/29558

아이엠바이오, 'HLA-G 항체' 글로벌 팁스 "과제선정" 4년간 총 50억 정부출연금 지원..'IMB-201' 글로벌 임상1상 진입 목표 https://m.biospectator.com/view/news_view.php?varAtcId=29559

오츠카(Otsuka) 자회사 타이호 파마슈티컬(Taiho Pharmaceutical)의 EGFR 엑손20 저해제 ‘지파레티닙(Zipalertinib)’이 EGFR 엑손20 삽입변이(exon20ins) 비소세포폐암(NSCLC) 1차치료 세팅에서 무진행생존기간(PFS)을 개선한 결과를 내놨습니다. 이는 지파레티닙과 화학요법 병용군을 화학요법 단독군과 비교한 결과로, 타이호는 이번 결과를 바탕으로 미국 식품의약국(FDA)에 지파레티닙을 EGFR 엑손20 삽입변이 1차치료제로 승인을 추진할 계획입니다. 이번 결과는 EGFR 엑손20 삽입변이 2차치료제로 지파레티닙의 FDA 허가검토를 받고 있는 가운데 도출됐습니다. 이로써 EGFR 엑손20 삽입변이 1차치료제 경쟁은 한층 치열해질 전망인데요. 현재 미국에서 승인받은 치료법으로는 J&J(Johnson & Johnson)의 EGFRxMET 이중항체 ‘아미반타맙(amivantamab, Rybrevant)’과 화학요법의 병용요법이 유일한 상황입니다. 다만 아스트라제네카(AstraZeneca)가 디잘(Dizal)로부터 글로벌 권리를 확보한 EGFR TKI ‘선보저티닙(sunvozertinib, Zegfrovy)’이 현재 1차치료제로 적응증을 확대하기 위해 FDA의 허가심사를 받고있는 상황입니다. 여기에 선보저티닙과 지파레티닙이 1차치료제로 모두 승인받을 경우, 해당 적응증 영역에서의 경쟁은 더욱 과열될 것으로 보입니다. https://www.biospectator.com/news/view/29551

B세포 매개 자가면역질환 약물을 전문으로 개발하는 블러바드 바이오(Boulevard Bio)가 6500만달러 투자를 유치하며 공식 출범했네요. 이번 자금은 블러바드의 창립투자사인 디어필드 매니지먼트(Deerfield Management)로부터 투자받았습니다. 디어필드 매니지먼트는 세계 최대규모의 헬스케어 전문 투자사 중 하나이며, 블러바드는 디어필드의 내부 약물개발 부서인 디어필드 디스커버리 앤 디벨롭먼트(Deerfield Discovery and Development, 3DC)에서 인큐베이팅된 회사입니다. 특히 게오르그 셰트(Georg Schett) 교수가 블러바드의 과학적 공동설립자(scientific co-founder)인데요. 셰트 교수는 전신홍반성루푸스(SLE) 환자에게 CD19 CAR-T를 투여해 관해(remission) 효과를 보인 연구논문의 교신저자였으며 류마티스학, 면역학 및 B세포 생물학 분야에서 저명한 연구자로 알려져 있습니다. 블러바드는 B세포 매개 자가면역질환 약물 3종을 공개하며 공식 출범소식을 알렸습니다. 회사는 6500만달러 투자와 함께 리드에셋의 초기 임상1상 데이터를 확보하면서 모습을 드러냈습니다. https://www.biospectator.com/news/view/29541

앱클론, ‘EGFRx4-1BB’ 이중항체 “국내 특허등록 완료” 이중항체 플랫폼 '어피맵' 핵심, 4-1BB 어파바디 서열 대한 독점권 확보..대장암·폐암 치료제로 개발 "기존 EGFR 저해제 내성극복 기대" https://m.biospectator.com/view/news_view.php?varAtcId=29553

디피늄 테라퓨틱스(Definium Therapeutics)의 LSD ‘DT120’ 구강붕해정(ODT)이 범불안장애(GAD) 임상3상에서 불안수준을 유의미하게 낮추는 결과를 내놨습니다. 지난 6월 주요우울장애(MDD)​ 임상3상에서 성공한 데 이어 두달만에 또 성공적인 결과를 알린 것인데요. 이번 임상에서 DT120은 1차종결점 및 모든 2차종결점을 충족했고, 이같은 효능이 2일차부터 나타나 12주동안 유지됐습니다. 롭 배로우(Rob Barrow) 디피늄 CEO는 이번 컨퍼런스 콜에서 “이번 임상에서 DT120은 현재 시판된 약물보다 2배 이상 강력하고 신속한 전례없는 효능을 보였다”고 강조했습니다. DT120은 디피늄이 LSD를 제약학적으로 최적화한 제형으로, 회사에 따르면 5-HT2A 세로토닌 수용체에 작용해 뇌 영역 간의 연결을 증가시켜 지각 및 감정적 변화를 유도하는 기전입니다. 현재 DT120은 범불안장애를 포함해 주요우울장애, 외상후 스트레스장애(PTSD) 등 여러가지 적응증을 대상으로 임상을 진행하고 있습니다. https://www.biospectator.com/news/view/29540

#바이오스펙테이터 #전일(8/13, THU) #전체기사 ▶ 소비, 'KIR3DL2 항체' 가속승인에 1.15억弗 “베팅” https://www.biospectator.com/news/view/29527 ▶ 자이더스, 'AATD 경구약물' 제조·美판권 4.75억弗 옵션딜 https://www.biospectator.com/news/view/29526 ▶ 씨어스, 상반기 매출 609억·영업익 268억 "작년실적 넘어" https://www.biospectator.com/news/view/29544 ▶ 셀트리온, 'TF ADC' 자궁경부암 "美 패스트트랙" https://www.biospectator.com/news/view/29538 ▶ 바데리스, 시리즈B 1.52억弗.."경구 AKT1/2저해제 3상" https://www.biospectator.com/news/view/29525 ▶ 뉴패스바이오, '前KDDF 단장' 묵현상 대표 선임 https://www.biospectator.com/news/view/29545 ▶ 바이오사이토젠, '차세대 ADC' 역량·파트너십 현황은? https://www.biospectator.com/news/view/29497 ▶ 테낙스, ‘칼륨채널 활성제’ 폐고혈압 3상 “실패” https://www.biospectator.com/news/view/29530 ▶ 아이진, '코로나19 mRNA 백신' 1상 IND 승인 https://www.biospectator.com/news/view/29548 ▶ 아케소, 'PD-1xVEGF' 화학병용 "폐암1차 中승인" https://www.biospectator.com/news/view/29539 ▶ 유바이오, 상반기 매출 489억 "전년比 36% 감소" https://www.biospectator.com/news/view/29549 ▶ GC녹십자, ‘코로나19’ mRNA 백신 “내년 3상 IND” https://www.biospectator.com/news/view/29546 ▶ 차바이오텍, 상반기 매출 6461억 "전년比 7% 증가 https://www.biospectator.com/news/view/29550 #바이오스펙테이터 #전일(8/13, THU) #전체기사

GC녹십자, ‘코로나19’ mRNA 백신 “내년 3상 IND” 올해 2상 진입계획, 내년 3상 진입..2028년 시판허가 신청 목표 https://www.biospectator.com/news/view/29546

아케소(Akeso)가 중국에서 먼저, 폐암 1차치료제 세팅에서 PD-1xVEGF 이중항체 ‘이보네스시맙(ivonescimab)’과 화학항암제 병용요법의 시판허가를 받아냈습니다. 구체적으로 편평 비소세포폐암(squamous NSCLC) 1차치료제로 라벨을 확대했고, 중국 임상3상에서 전체생존기간(OS) 이점을 확인했습니다. 이는 이보네스시맙과 화학항암제의 병용요법을 PD-1 항체와 화학항암제의 병용요법과 비교한 결과를 기반으로 하며, 이보네스시맙의 중국 내 3번째 적응증에 해당합니다. 앞서 이보네스시맙은 화학항암제 병용으로 EGFR 변이 비소세포폐암 2차치료제에서 중국에서 처음 승인받았고, 이후 단독요법으로 PD-L1 양성(TPS≥1%) 비소세포폐암 1차치료제로 2번째 승인을 받았습니다. 이번 승인은 하반기 업계가 가장 주목하는, 서밋 테라퓨틱스(Summit Therapeutics)가 이보네스시맙으로 진행중인 HARMONi-3 글로벌 임상3상의 무진행생존기간(PFS) 결과 발표를 앞두고 이뤄졌는데요. 서밋은 비소세포폐암 1차치료제 세팅에서 이보네스시맙과 화학항암제의 병용요법을 PD-1 항체 ‘키트루다’와 화학항암제 병용요법과 직접 비교하고 있습니다. 다만 앞서 공개된 HARMONi-3 초기 분석결과 이보네스시맙은 편평세포암(squamous) 코호트의 PFS에서 키트루다 대비 유의미한 개선을 나타내지 못하며 업계의 의문을 샀습니다. 서밋은 올해 하반기에 예정된 최종 PFS 분석에서 효능을 나타내야 하는 상황이 됐습니다. 비편평세포암(non-squamous) 코호트의 경우 내년 상반기에 PFS 결과를 도출할 예정입니다. https://www.biospectator.com/news/view/29539

테낙스 테라퓨틱스(Tenax Therapeutics)는 칼륨채널 활성제 ‘TNX-103’의 폐고혈압-박출률보전심부전(PH-HFpEF) 임상3상에서 6분 보행검사(6MWD) 기준을 유의미하게 개선하지 못하며 실패했습니다. PH-HFpEF는 심장과 연결된 폐동맥의 혈압이 높아지는 질환으로, 호흡곤란, 운동능력 저하 등의 심부전(heart failure) 증상을 겪는다. TNX-103은 혈관의 칼륨채널을 활성화해 심장으로 들어가는 혈류량을 줄여 혈압을 안정화시키는 기전이다. 아직 PH-HFpEF를 치료하는 승인된 약물은 없습니다. https://www.biospectator.com/news/view/29530

바데리스 테라퓨틱스(Vaderis Therapeutics)가 시리즈B로 1억5200만달러를 유치했네요. 이번 라운드는 골드만삭스(Goldman Sachs Alternatives), TCGX 등이 주도했습니다. 회사는 이번에 조달한 자금을 현재 개발중인 AKT 저해제 ‘엔가서팁(engasertib, VAD044)’의 임상개발 및 허가절차 추진에 사용할 계획이다. 같은날 바데리스는 투자유치와 함께 엔가서팁으로 진행하는 유전성 출혈성 모세혈관확장증(hereditary hemorrhagic telangiectasia, HHT) 임상3상을 시작했다고 알렸는데요. HHT는 현재 승인받은 치료제가 없는 희귀질환입니다. 이번 임상3상 시작으로 엔카서팁은 해당 질환에서 가장 앞선 단계에 있는 에셋이 됐습니다. 아타비스틱 바이오(Atavistik Bio), 디아고날테라퓨틱스(Diagonal Therapeutics) 등도 HHT에 도전하고 있으며 최근 초기임상 단계에 진입했다. https://www.biospectator.com/news/view/29525

중국 바이오사이토젠(Biocytogen)은 최근 항체-약물접합체(ADC) 개발을 위한 일련의 파트너십을 체결했으며, 이를 통해 차세대 ADC 개발 분야에서 자사의 역량이 확대되고 있다고 강조했습니다. 회사는 ADC 기술이 발전함에 따라 항체발굴, 타깃결합, 링커-페이로드 선택 및 접합 등이 더이상 개별적인 단계로 취급되지 않으며, 한꺼번에 이같은 요소들을 후보물질 디자인의 초기단계부터 최적화해 효능, 안전성 및 개발가능성의 최상의 균형을 맞추려고 하는 추세라고 설명했는데요. 한가지 예로 바이오사이토젠은 지난달 초 화이트호크 테라퓨틱스(Whitehawk Therapeutics)와 이중항체 ADC(BsADC) 공동개발을 위한 글로벌 협력계약을 체결한 것을 들었습니다. 계약에 따라 바이오사이토젠은 자체개발한 이중항체 플랫폼 ‘RenLite®’를 통해 최대 5개의 이중항체를 발굴하고 화이트호크는 이 항체들을 자사의 ADC 링커-페이로드 플랫폼과 결합해 평가하며, 도출된 이중항체 ADC 후보물질을 개발하게 됩니다. ADC 개발 초기에는 안전성 문제 및 좁은 치료범위(TI)로 인해 개발이 제한적이었습니다. 그러다 지난 2019년 아스트라제네카(AstraZeneca)와 다이이찌산쿄(Daiichi Sankyo)의 HER2 ADC ‘엔허투(Enhertu)’가 등장하며 높은 항체약물비율(DAR)과 주변효과(bystander effects) 등을 통해 본격적으로 ADC 분야의 성장이 가속화됐는데요. 이에 전세계 ADC 시장규모는 지난 2019년 약 28억달러에서 지난해 약 168억달러로 성장했습니다. 특히 종양학을 적응증으로 전세계적으로 20개 이상의 ADC가 승인받았고, 수백개의 ADC 후보물질들이 혈액암 및 다양한 고형암 분야에서 임상개발 단계에 있습니다. 하지만 이같은 성장에도 불구하고 ADC 개발은 여전히 복잡하며, 타깃선택, 항체특성, 세포내 유입(internalization), 종양침투 및 약물전달 메커니즘의 최적화가 이뤄져야 합니다. 따라서 회사는 차세대 ADC 개발을 위해 높은 품질의 항체골격을 제공하고 복잡한 분자설계를 지원하는 플랫폼 개발을 목표로 하고 있습니다. https://www.biospectator.com/news/view/29497

바이오벤처 뉴패스바이오(NewPath Bio)가 묵현상 전 국가신약개발사업(KDDF) 단장을 신임 대표이사로 선임했습니다. 묵 대표는 메디프론디비티(Medifron DBT) 대표이사로 재직했고(2004~2016년), 이후 범부처신약개발사업 단장과 국가신약개발사업단(KDDF) 초대 단장을 맡았습니다. 최근까지 퍼스트바이오테라퓨틱스(1ST Biotherapeutics) 이사회 의장으로 활동했습니다. https://www.biospectator.com/news/view/29545

셀트리온, 'TF ADC' 자궁경부암 "美패스트트랙 지정" 조직인자(TF) 타깃 ADC 'CT-P73', 올해 1분기 환자투약 시작·1상 진행中 https://www.biospectator.com/news/view/29538

인도 자이더스 바이오사이언스(Zydus Lifesciences)가 영국 메레오 바이오파마(Mereo BioPharma)로부터 희귀호흡기질환 임상3상에 진입하는 에셋의 글로벌 제조 권리 및 미국 판권을 사들일 수있는 총 4억7500만달러 규모의 옵션딜을 체결했습니다. 이번 딜의 대상인 메레오의 호중구 엘라스타제(neutrophil elastase) 저해제 ‘알벨레스타트(alvelestat)’는 알파-1 항트립신결핍증(alpha-1 antitrypsin deficiency, AATD)에서 특히 AATD와 관련된 폐질환(AATD-LD)을 적응증으로 개발하는 경구약물인데요. 메레오에 따르면 호중구 엘라스타제는 염증 및 폐조직 파괴에 관여하며, 알벨레스타트는 저분자화합물로 세포결합 및 가용성(soluble) 엘라스타제에 모두 작용할 수 있고 폐조직에 효과적으로 침투할 수 있습니다. 알벨레스타트는 유럽과 미국에서 AATD-LD에 대한 희귀의약품지정(ODD)을 받았으며, 또한 미국 식품의약국(FDA)으로부터 패스트트랙(fast track)으로도 지정받은 바 있습니다. https://www.biospectator.com/news/view/29526

씨어스, 상반기 매출 609억·영업익 268억 "작년실적 넘어" 매출 전년동기比 407%, 증가..2분기 매출 284억·영업익 130억, 영업이익률 45.6% "역대최고" https://m.biospectator.com/view/news_view.php?varAtcId=29544

소비(Swedish Orphan Biovitrum, Sobi®)가 이네이트파마(Innate Pharma)의 KIR3DL2 항체 ‘라쿠타맙(Lacutamab)’의 특정 적응증에 대한 글로벌 상업화 권리를 확보하기 위해 계약금 7500만달러를 포함해 총 1억1500만달러를 베팅합니다. 이번 계약에는 향후 허가 임상결과에 따라 확대될 다른 적응증에 대한 라쿠타맙의 전체 글로벌 개발 및 상업화 권리를 확보할 수 있는 별도의 옵션도 포함됐는데요. 이네이트는 이번에 확보한 자금으로 라쿠타맙의 피부T세포림프종(CTCL) 확증 임상3상을 시작합니다. 이와 동시에 라쿠타맙의 임상2상 데이터를 기반으로 피부T세포림프종의 하위유형인 세자리증후군(Sézary syndrome) 치료제로 미국 식품의약국(FDA)에 가속승인(accelerated approval)을 신청할 계획입니다. 세자리증후군은 소비가 이번 딜을 통해 상업화 권리를 갖게되는 적응증이다. 피부T세포림프종은 비호지킨 림프종(non-Hodgkin lymphomas)의 일종이며, 하위 질환으로는 세자리증후군 및 균상육종(mycosis fungoides) 등이 있습니다. https://www.biospectator.com/news/view/29527

#바이오스펙테이터 #전일(8/12, WED) #전체기사 ▶ 사일런스, ‘희귀혈액암 RNAi’ 2상 "성공"..주가 42%↑ https://www.biospectator.com/news/view/29516 ▶ 시오나, 'NBD1 안정제' CF 2a상 "실패"..주가 91%폭락 https://www.biospectator.com/news/view/29514 ▶ JW중외, 통풍 ‘hURAT1 저해제’ 직접비교 3상 "성공" https://www.biospectator.com/news/view/29528 ▶ 셀트리온, 스페인·포르투갈서 "입찰 성과 잇따라" https://www.biospectator.com/news/view/29529 ▶ 아이진, '유전자재조합 보툴리눔톡신' 수출허가 신청 https://www.biospectator.com/news/view/29531 ▶ 핀테라퓨틱스, 'CK1α 분자접착제' AML 항암기전 "논문" https://www.biospectator.com/news/view/29519 ▶ 대웅제약, '반지형 혈압계' 건협 17개 지부에 “공급” https://www.biospectator.com/news/view/29534 ▶ 앱셀레라, ‘NK3R 길항제’ 폐경 VMS 2상 “성공적” https://www.biospectator.com/news/view/29518 ▶ 에임드바이오, 2Q 매출 202억..전년比 166% 증가 https://www.biospectator.com/news/view/29535 ▶ 온코닉, 상반기 매출 473억 "전년比 154% 증가" https://www.biospectator.com/news/view/29536 #바이오스펙테이터 #전일(8/12, WED) #전체기사

에임드바이오, 2Q 매출 202억..전년比 166% 증가 상반기 매출 287억, 전년동기의 3배 넘어 https://m.biospectator.com/view/news_view.php?varAtcId=29535